血友病是一種遺傳(chuan) 性凝血障礙性疾病，由於(yu) 血液中缺乏足夠的凝血因子VIII，血友病患者的關(guan) 節、肌肉、中樞神經係統等會(hui) 發生頻繁、反複的出血，可導致關(guan) 節永久性損傷(shang) 、殘疾等嚴(yan) 重後果。目前，中國約有13.6萬(wan) 名患者，其中A型血友病最為(wei) 常見，約占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中約70%～80%的重度及90%～95%的中輕度患者體(ti) 內(nei) 不存在凝血因子VIII抑製物。

中國醫學科學院血液病醫院血栓止血中心主任楊仁池教授表示：“預防治療是A型血友病最主要的治療方法之一，通過對血友病患者提前進行凝血因子補充使其維持在一定水平，可以降低出血風險，維持正常關(guan) 節和肌肉功能。長期規範化的預防治療甚至能夠使患者實現零出血的目標。”

國家藥品監督管理局（NMPA）5月7日正式批準羅氏製藥中國研發的艾美賽珠單抗（舒友立樂(le) ），用於(yu) 不存在凝血因子VIII抑製物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及兒(er) 童患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率。此次艾美賽珠單抗適應症獲批是基於(yu) HAVEN 3、HAVEN 4、HAVEN 5三項關(guan) 鍵性三期臨(lin) 床試驗。

艾美賽珠單抗是一種人源化雙特異性單克隆抗體(ti) ，其所具有的雙特異性結構如同兩(liang) 條手臂一樣，可以將激活天然凝血級聯所需的蛋白質—活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，從(cong) 而恢複A型血友病患者的凝血過程，讓A型血友病患者零出血的治療目標變為(wei) 可能。艾美賽珠單抗作為(wei) 中國首個(ge) 且目前唯一一款可同時治療體(ti) 內(nei) 含或不含凝血因子VIII抑製物的A型血友病常規預防性藥物，具有顯著降低出血風險、半衰期長、注射頻率低、給藥方便等優(you) 勢。艾美賽珠單抗已被《血友病治療中國指南（2020年版）》推薦作為(wei) 可用於(yu) 預防治療的非因子類產(chan) 品。

2020年世界血友病聯盟發布的《血友病管理指南》明確指出：預防治療是中重度血友病患者，特別是兒(er) 童患者的標準治療方案，應在任何時候都進行預防治療，以避免出血。但目前我國僅(jin) 有不到10% 的血友病患者接受了預防治療，預防治療率遠低於(yu) 世界平均和發達國家水平，因治療不足導致成年患者致殘率高達70% 。

北京協和醫院血液內(nei) 科主任趙永強教授認為(wei) ，“長期以來，A型血友病標準預防治療需要每周進行2～3次FVIII靜脈輸注，每年注射總次數高達約104～183次，治療負擔不言而喻。頻繁靜脈注射不僅(jin) 加劇了血友病患者出血風險，也成為(wei) 了預防治療的重要限製因素之一。”

首都醫科大學附屬北京兒(er) 童醫院血液腫瘤中心副主任吳潤暉教授說：“此次艾美賽珠單抗新適應症的獲批意義(yi) 深遠，作為(wei) 可同時用於(yu) 成人和兒(er) 童患者的常規預防性治療創新藥物，它在顯著降低出血風險的同時，極大簡化了治療過程。每周一次皮下注射的給藥方式解決(jue) 了尤其是兒(er) 童患者的靜脈可及性及依從(cong) 性難題，讓更多中國患兒(er) 可以回歸學校，健康成長。”


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