幹細胞基因療法守護“泡沫嬰兒”-
作者：晉楠
發布時間：2021-05-19
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幹細胞基因療法守護“泡沫嬰兒”-

 

攜帶矯正基因的幹細胞為(wei) 致命免疫紊亂(luan) 帶來了新希望。圖片來源：Science Photo Library

本報訊 患有“泡沫嬰兒(er) 病”的兒(er) 童沒有正常的免疫係統，這意味著即使輕微的感染對他們(men) 來說也可能是致命的。但在一項小規模臨(lin) 床試驗中，一種基因療法重建了這些兒(er) 童的免疫係統，且療效顯著——96%的兒(er) 童能夠停止主要藥物治療。

這種疾病的正式名稱是嚴(yan) 重聯合免疫缺陷（SCID），其“綽號”來自曾被用於(yu) 給SCID患兒(er) 做“繭”的保護性塑料泡沫。

SCID的一種常見形式是由編碼腺苷脫氨酶（ADA）的基因突變引起的。目前的治療方法存在缺陷——酶替代療法不能完全恢複免疫係統，以前批準的基因療法曾導致一個(ge) 接受者患上白血病。

美國加州大學洛杉磯分校的Donald Kohn和同事利用一種旨在將致癌風險降至最低的病毒，將一種功能性ADA基因導入參與(yu) 者的幹細胞中。在注射了這種細胞的50名ADA-SCID兒(er) 童中（30例在美國、20例在英國），48名兒(er) 童能夠停止酶替代治療，沒有一人顯示出癌症跡象。

作者報告稱，在隨訪24個(ge) 月和隨訪36個(ge) 月時，所有患兒(er) 總生存率為(wei) 100%。他們(men) 總結認為(wei) ，這種方式有助於(yu) 患兒(er) 代謝糾正和功能免疫重建。

研究人員日前在《新英格蘭(lan) 醫學雜誌》上報告了這一成果。（晉楠）

相關(guan) 論文信息：

https://doi.org/10.105 6/NEJMoa2027675

《中國科學報》 (2021-05-19 第2版 國際)


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