盡管阿爾茨海默病迷霧仍存，但人類結束了無法從根本上阻擋這一疾病進程的曆史。 圖片來源：視覺中國

　　今日視點

　　當地時間6月7日，美國食品藥品監督管理局（FDA，簡稱藥管局）宣布，加速批準渤健公司開發的阿爾茨海默病單克隆抗體(ti) 療法aducanumab（商品名Aduhelm）上市。

　　這是自2003年以來FDA批準的首個(ge) 阿爾茨海默病療法，也是全球首個(ge) 靶向阿爾茨海默病基本病理生理學的療法。不過，《科學》雜誌文章稱，這是一項震驚業(ye) 內(nei) 專(zhuan) 家的有爭(zheng) 議的決(jue) 定，因為(wei) FDA否決(jue) 了一組顧問的結論，而FDA很少做出這種違背建議之舉(ju) 。

　　無論如何，這一天值得銘記

　　如果說有什麽(me) 領域是新藥研發的重災區，那麽(me) 阿爾茨海默病榜上有名——臨(lin) 床失敗率高達99.6%。

　　這是因為(wei) 確切發病原因迄今未明。阿爾茨海默病屬於(yu) 神經退行性疾病的一種。從(cong) 病理學來看，它是大腦和特定皮層下區域神經元和突觸的損傷(shang) ，這種損傷(shang) 使病人出現顯著的大腦萎縮和衰退。目前認為(wei) 一些遺傳(chuan) 因素和環境因素對該病的發病起了重要作用，但這僅(jin) 是公認的危險因素，由於(yu) 發病機製不明確，人們(men) 一直不能從(cong) 根本上來阻止或延緩阿爾茨海默病病程的進展。

　　6月7日，首款可以阻止其進展的疾病修正類藥物終於(yu) 獲批上市。

　　支持這一做法的人們(men) 認為(wei) ：這不僅(jin) 是一種新藥，還進一步證實了目前方法對疾病治療的有效性，讓人們(men) 真正看到了攻克該病的希望；但反對的聲音稱，明明兩(liang) 項大型臨(lin) 床試驗表明關(guan) 於(yu) 該藥物減緩患者認知能力下降的證據不足且薄弱，FDA還要堅持己見，實令人“困惑且懷疑”。

　　《科學》援引美國耶魯大學醫學院FDA監管政策專(zhuan) 家約瑟夫·羅斯言論稱：“這一批準將對FDA和美國整個(ge) 醫療保健係統產(chan) 生巨大的影響。”

　　但FDA藥物評估和研究中心主任帕特利茲(zi) ·卡瓦尊尼表示：“這種毀滅性疾病影響的不僅(jin) 僅(jin) 是患者本人，還有患者的家庭，此前已批準的療法僅(jin) 能緩解疾病的症狀，而aducanumab是第一種靶向並影響疾病進程的治療方法。”

　　在漫長的人類與(yu) 阿爾茨海默病抗爭(zheng) 的曆史上，今天值得被銘記。aducanumab的獲批，很可能讓未來對阿爾茨海默病的研究站在一個(ge) 全新的起點上，也可能像約瑟夫·羅斯所稱的——FDA“整個(ge) 係統開始走向瓦解”。

　　迷霧仍存，今天隻是一個(ge) 開始

　　盡管人類開始嚐試從(cong) 根本上阻擋阿爾茨海默病的進程，但我們(men) 不得不認清一個(ge) 事實，那就是阿爾茨海默病迷霧仍存。

　　病因未清，這是一個(ge) 繞不開的結。對於(yu) 科學家來說，可以著手的點，是阿爾茨海默病有一個(ge) 標誌性病理——β澱粉樣蛋白在細胞間沉聚成斑塊。多年來，眾(zhong) 多藥企及科學家團隊一直在進行清除β澱粉樣斑塊沉積的嚐試，結果大多失敗。

　　此次FDA發布的聲明也指出，aducanumab在3期臨(lin) 床試驗中，一致地降低了患者大腦中澱粉樣蛋白斑塊的水平，但是對患者認知能力下降指標的緩解卻並不一致。

　　FDA承認這些對早期疾病患者的研究“在臨(lin) 床獲益方麵存在不確定性”。但他們(men) 認為(wei) ，aducanumab對患者的益處超過了風險，因此對其使用了加速批準通道，這一通道被用於(yu) 批準治療嚴(yan) 重或危及生命的疾病的創新療法。

　　帕特利茲(zi) ·卡瓦尊尼表示，加速批準可以更快地為(wei) 患者帶來新的治療方式，同時刺激更多的研究和創新。

　　阿爾茨海默病協會(hui) 首席執行官馬利亞(ya) ·C·卡裏羅認為(wei) ，FDA這項批準開辟了阿爾茨海默病治療和研究的一個(ge) 新時代。曆史告訴人們(men) ，首個(ge) 新類型藥物的獲批會(hui) 激勵整個(ge) 領域，激發對創新療法的投入和鼓勵更大創新。因此她期待這一獲批無論對於(yu) 這款新藥還是新療法來說，都隻是一個(ge) 開始。

　　需要的話，現在開始攢錢吧

　　根據渤健官網公布的價(jia) 格，按照最高劑量（10mg/kg）計算，一位體(ti) 重74公斤的患者每年用藥費用約為(wei) 5萬(wan) 美元。即便不考慮現存的爭(zheng) 議性，高昂的價(jia) 格會(hui) 不會(hui) 影響人們(men) 對該藥物的期待？

　　市場研究公司EvaluateVantage的預測或許算一個(ge) 答案：aducanumab在2026年的全球銷售額，可能將達到48億(yi) 美元。

　　需要注意的是，根據加速審批條款，渤健還需要進行一項新的隨機對照臨(lin) 床試驗，以驗證其臨(lin) 床效果，一旦臨(lin) 床試驗沒能驗證其預期的療效，FDA可能啟動程序撤銷對該藥物的批準。

　　但aducanumab並不是唯一的希望，針對該病的藥物研發，也不僅(jin) 局限於(yu) 靶向澱粉樣蛋白。

　　“aducanumab隻是未來5年到10年裏有望造福患者的眾(zhong) 多阿爾茨海默病藥物中的第一個(ge) 。”阿爾茨海默病藥物發現基金會(hui) 創始執行董事兼首席科學官哈羅德·菲利特說，“豐(feng) 富的研發管線、更多生物標誌物、其他重要研究工具的出現，都意味著目前正在進行的臨(lin) 床試驗將更加嚴(yan) 格，也更具希望。”


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