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科技改變生活，以前隻能在電影中看到的未來生活正在逐步實現。有朋友就說了，在全球高科技前沿技術快速發展的現階段，哪些前沿技術最值得我們(men) 關(guan) 注，又有哪些和我們(men) 息息相關(guan) 呢？

說到前沿科技，比如天宮圓夢，逐夢人造太陽等等，這些都是很高大上的了。但是說到和生活息息相關(guan) ，我想要說一點對生命醫學的看法：比較看好基因編輯對疾病的治療進入臨(lin) 床。個(ge) 人認為(wei) 這個(ge) 可能是最容易獲批的臨(lin) 床應用之一，因為(wei) 有CAR-T珠玉在前（雖然CAR-T也是基因編輯，但是和大家通常語境下的基因編輯略有區別）。但是也沒大家想得那麽(me) 容易。

為(wei) 什麽(me) 呢？很多人總覺得生命醫學科研很容易，今天剛出個(ge) 技術，就覺得幾年內(nei) 可以實現應用，其實這極大地高估了現實的複雜性。就比如基因編輯技術的應用，目前至少要解決(jue) 以下幾個(ge) 問題。

下麵就逐一來為(wei) 大家介紹。

01，技術本身的問題

不少外行會(hui) 覺得，基因編輯技術不是很成熟了嗎？從(cong) 十年前到現在，甚至還拿了前兩(liang) 年的諾貝爾獎。

但是實際上，基因編輯技術一直在改進，哪怕是很多人以為(wei) 的編輯效率問題，也在改進，比如這兩(liang) 年，劉如謙在致力於(yu) 開發的PE係統，已經從(cong) PE2到PE5了，去年11月還發了篇cell。

每次如果你看公眾(zhong) 號，會(hui) 覺得完美無比，但是實際上，一直有問題。比如2020年劉如謙開發的DdCBE係統，可以實現精準基因編輯，當時也是nature重磅論文。

當時還有好幾篇跟著的研究，發現的確管用。

然而，今年，另一篇論文發現，DdCBE在細胞核DNA上產(chan) 生了大量的基因組範圍內(nei) 的SNV脫靶效應

可以說，目前基因編輯係統距離成熟還有一段距離。還需要繼續在這個(ge) 係統裏努力。

02，現實的研究問題

這個(ge) 問題就更耗時了。相信很多人通過新冠了解到了疫苗的研發流程，基因編輯要想走到臨(lin) 床應用，一樣要經曆同樣的過程。

首先是細胞反複驗證，證實可行。

接下來，動物實驗，小鼠是基本的，有條件可能得到猴子上，這一步，是用年來計數的。

再往下，是臨(lin) 床試驗。

三期下來，這時間是5年最低了。基本上完成了上述研究，才可以正式獲得批準應用。

而期間，任何一步出問題，都可能停下來。

03，批準機構

做醫學研究是需要相關(guan) 機構批準的。

比如之前FDA就暫停了基於(yu) 基因編輯的CAR-T臨(lin) 床試驗 。原因是一名患者在臨(lin) 床中發現，使用基因編輯藥物後，他的體(ti) 內(nei) 所有血細胞係都減少了，而且出現了染色體(ti) 異常的細胞，增加了致癌風險。

所以FDA直接暫停了。

04，給誰用？給什麽(me) 病用？

這個(ge) 就更複雜了。目前人體(ti) 細胞治療，最常見的是癌症，也就是大家熟悉的CAR-T，那個(ge) 120萬(wan) 一針的東(dong) 西，不過主要針對非實體(ti) 瘤。這個(ge) 優(you) 勢在於(yu) 有臨(lin) 床批準過，所以到時候用起來也障礙小些。

其次可能是罕見病。但是罕見病目前存在一些具體(ti) 問題，比如確定單基因罕見病還是很困難的。

總之，個(ge) 人認為(wei) ，基因編輯這種前沿科技，在未來十年到二十年，進入臨(lin) 床應用可能性是很大的。

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