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美國研究人員首次在成年猴子身上使用基因編輯工具，讓肝髒內(nei) 的一個(ge) 基因“偃旗息鼓”，該方法降低了猴子血液中的膽固醇水平，表明其可治療心髒病。此外，該研究還為(wei) 治療由有缺陷的蛋白導致的某些遺傳(chuan) 疾病鋪平了道路。
對靈長類動物進行基因編輯並不鮮見，但研究人員夢想將CRISPR和其他基因編輯器直接送入患者體(ti) 內(nei) ，以糾正突變基因或以其他方式治療疾病。
在最新研究中，賓夕法尼亞(ya) 大學基因治療研究員詹姆斯·威爾森及同事想要靶向PCSK9，這種基因的蛋白會(hui) 阻礙血液中有害低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的清除，而高濃度的LDL膽固醇會(hui) 增加人患心髒病或中風的風險。
威爾遜的實驗室借助腺相關(guan) 病毒（AAV）達成這一目標，這種病毒會(hui) 為(wei) 細胞遞送基因編輯工具，在特定位置剪切基因組，使細胞無法正確修複，從(cong) 而使那裏的基因失效。在最新研究中，威爾遜團隊使用AAV，朝恒河猴體(ti) 內(nei) 遞送基因編輯工具——大型核酸酶。
研究小組稱，4個(ge) 月後，64%的肝細胞攜帶了6隻恒河猴淘汰下來的PCSK9基因。而且，在最高劑量下，動物血液中PCSK9蛋白的濃度下降了84%；LDL膽固醇下降了60%。
大核酸酶處理確實導致肝酶升高，這表明引發了意料之中的免疫反應；此外，它還在PCSK9基因以外的位點切割，這可能引發癌症。但威爾遜認為(wei) ，盡管如此，隨著技術不斷改進，可為(wei) 高膽固醇心髒病患者提供這種PCSK9基因編輯療法，該療法對澱粉樣變性等代謝疾病也有治療潛力。
不過，UPenn心髒病專(zhuan) 家基蘭(lan) ·姆桑魯指出，威爾森的方法也有競爭(zheng) 對手：有公司最近宣布已將猴子體(ti) 內(nei) 轉甲狀腺素蛋白（一種澱粉樣變性的蛋白）的濃度降低了80%，且該公司的方法更安全。雖然威爾遜的研究“令人興(xing) 奮，但現在判斷哪種方法可應用於(yu) 人類還為(wei) 時尚早”。
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