白血病是一種令人聞之色變的惡性疾病，在我國各種腫瘤發病率中排名第六位。“不治之症”，是大多數人對於(yu) 白血病的第一印象。但是，在白血病家族中有一種較為(wei) “幸運”的類型——慢粒白血病。相比其他急性白血病，慢粒白血病患者不需要四處找配型移植，而可以像糖尿病、高血壓等慢性病患者一樣，通過口服藥片控製病情。如果維持得比較好，還可以正常生活，甚至從(cong) 事自己喜歡的運動，這樣的狀態可以維持10多年甚至更久。

　　自2013年開始，每年的9月22日被定為(wei) “國際慢粒日”，“慢粒”是慢性髓性白血病的簡稱，是由於(yu) 患者體(ti) 內(nei) 第9號和22號染色體(ti) 易位導致基因突變而發生的。

　　為(wei) 何要專(zhuan) 門為(wei) 這種罕見疾病設立一個(ge) 紀念日？慢粒白血病患者的生存之戰有著怎樣一段令人唏噓的過去？讓我們(men) 跟隨影片《我不是藥神》回到2000年年初的中國。

　　影片中，生意慘淡的個(ge) 體(ti) 小商戶程勇偶然結識了慢粒白血病患者呂受益，受其所托從(cong) 印度代購了一種叫做“印度格列寧”的藥物，由此，他發現了需要長期服藥來維持生命的慢粒白血病患者群體(ti) 和背後巨大的“商機”。隨著代購需求量增大，程勇很快成為(wei) 了“印度格列寧”的“代理商”。然而，這種藥在當時的中國屬於(yu) 非法藥，正版藥商的維權施壓，公安機關(guan) 的緊密追查，危機四伏的代理路上，主人公的內(nei) 心也開始發生變化。

　　由於(yu) 前期研發投入以及專(zhuan) 利期保護，進口藥物“格列寧”也是一種天價(jia) 藥。一瓶售價(jia) 4萬(wan) 元，一年要服用7瓶，如果把藥片換算成重量，它的價(jia) 格幾乎是黃金的20倍！這對於(yu) 需要長期服用的普通家庭來說，無疑是不可承受之重。而療效相當的印度仿製藥價(jia) 格卻不及正版藥的1/8，為(wei) 了活下去，很多慢粒白血病患者不得不通過非法渠道獲得這種仿製藥。程勇明白，一旦他的代理路斷了，很多患者就隻能放棄治療，等待死亡。選擇守法還是救命？這是無解的心靈拷問。最終，他主動放棄了全部的利潤，無償(chang) 甚至倒貼，決(jue) 定為(wei) 這些鮮活的生命鋌而走險。

　　這部影片根據2013年轟動一時的陸勇案改編。電影中，程勇的原型就是陸勇。與(yu) 劇中不同的是，他本人也是一名慢粒白血病患者，當他發現了療效相當的印度仿製藥之後，一直無償(chang) 為(wei) 其他病友代購，幾年間陸續幫助的病友達數千人。2013年，他因走私違禁藥物被捕，經過兩(liang) 年的調查審理，檢方決(jue) 定撤訴，陸勇被無罪釋放。這起案件在當時引起了巨大的轟動，引發了廣泛的討論，也直接推動了抗癌藥被納入我國醫保的進程。同年的9月22日，第一個(ge) “國際慢粒日”在中國誕生。

　　時隔多年，慢粒白血病患者如今的生存狀況又如何呢？截至2018年，我國慢粒白血病患者的10年生存率已經從(cong) 2002年的30%提高到了85%。目前我國大部分地區已經將治療這種疾病的藥物列入醫保範圍，如果堅持治療、定期檢測，多數患者可以實現長期生存。

　　近幾年，越來越多的研究表明，應用TKI（是一類抑製酪氨酸激酶活性的藥物）獲得深度分子學反應時間超過兩(liang) 年的慢粒白血病患者部分能夠獲得長期的無治療緩解，即功能性治愈。在未來，改善患者的生活質量，實現功能性治愈將是慢粒研究領域的長期目標。

　　這部電影的內(nei) 容也是世界上很多罕見病患者群體(ti) 的一個(ge) 縮影。由於(yu) 治療罕見病的藥物市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業(ye) 願意研發生產(chan) ，這些藥物又被稱為(wei) “孤兒(er) 藥”，不僅(jin) 價(jia) 格昂貴，也不容易被列入醫保，對於(yu) 患者來說無異於(yu) 雪上加霜。

　　如今，發達的社交媒體(ti) 讓越來越多的罕見病進入了人們(men) 的視線：“冰桶挑戰接力”讓人們(men) 看到了“漸凍人”群體(ti) ，“橙子微笑”讓我們(men) 認識了“小飛俠(xia) ”群體(ti) 。我們(men) 希望，在科學攻克這些罕見病之前，全社會(hui) 能給予這些特殊群體(ti) 更多的關(guan) 注。

（作者：包若冰 中國科技館網絡科普部工程師）

（專(zhuan) 欄編輯：趙錚 李競萌）

（本文轉載自：《科普時報》2020-9-25（第2版）“媒眼看世界”欄目）



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